Ученые разработали новую генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), которая успешно прошла испытания на мышах.

Как пишет UfacityNews.ru, благодаря новому методу лечения этого генетического заболевания, нарушающего выработку дистрофина, у пациентов разбивается белок, загружается фермент в ряд векторов для доставки и внедряются инструкции по повторной сборке белка в мышечных клетках.

Терапию уже опробовали на мышах. У авторов получилось остановить дальнейшее прогрессирование заболевания и даже обратить вспять часть уже произошедшей атрофии мышц. В ближайшие два года ученые планируют провести испытания на людях.